Carglumsäure
| Strukturformel | |||||||||||||||||||
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| Allgemeines | |||||||||||||||||||
| Name | Carglumsäure | ||||||||||||||||||
| Andere Namen |
N-Carbamyl-L-glutaminsäure | ||||||||||||||||||
| Summenformel | C6H10N2O5 | ||||||||||||||||||
| Externe Identifikatoren/Datenbanken | |||||||||||||||||||
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| Arzneistoffangaben | |||||||||||||||||||
| ATC-Code | |||||||||||||||||||
| Eigenschaften | |||||||||||||||||||
| Molare Masse | 190,15 g·mol−1 | ||||||||||||||||||
| Sicherheitshinweise | |||||||||||||||||||
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| Toxikologische Daten | |||||||||||||||||||
| Soweit möglich und gebräuchlich, werden SI-Einheiten verwendet. Wenn nicht anders vermerkt, gelten die angegebenen Daten bei Standardbedingungen. | |||||||||||||||||||
Carglumsäure ist ein Orphan-Arzneimittel, das zur Behandlung durch einen Mangel an N-Acetylglutamat-Synthetase ausgelöster Hyperammonämie eingesetzt wird. Die chemische Verbindung leitet sich von der Carbamidsäure und der Glutaminsäure ab und ist wie die zuletzt genannte chiral.
Pharmakologie
Zu einer potentiell hirnschädigenden Hyperammonämie kommt es, wenn der Harnstoffzyklus im Körper nicht mehr funktioniert, der Körper also kein Ammoniak durch Einbau in Harnstoff entgiften kann. Dies ist bei N-Acetylglutamat-Synthetasemangel der Fall.[2] Ursache sind Mutationen im NAGS-Gen (Chromosomenregion 17q21.31). Das Produkt der N-Acetylglutamat-Synthetase (N-Acetylglutamat) dient im Körper als allosterischer Aktivator der Carbamoylphosphat-Synthetase I.
Carglumsäure ist ein Strukturanalogon vom fehlenden N-Acetylglutamat und kann ebenfalls als Aktivator dienen. Es wirkt therapeutisch sogar besser.[2]
Einzelnachweise
- ↑ a b c Datenblatt N-Carbamyl-L-glutamic acid bei Sigma-Aldrich, abgerufen am 23. Juni 2014 (PDF).
- ↑ a b H. Lüllmann, K. Mohr, L. Hein: Pharmakologie und Toxikologie, 17. Auflage, Georg Thieme Verlag, Stuttgart 2010, ISBN 978-3-13-151647-3, S. 267.
