Metreleptin
| Metreleptin | ||
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| Andere Namen |
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| Masse/Länge Primärstruktur | 16.156 g·mol−1 | |
| Bezeichner | ||
| Externe IDs |
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| Arzneistoffangaben | ||
| ATC-Code | A16AA07 | |
| DrugBank | DB09046 | |
Metreleptin ist ein Arzneistoff zur Leptin-Ersatztherapie.[1][2] Das Protein Metreleptin ist ein rekombinantes Analogon des humanen (also menschlichen) Leptins. Eingesetzt wird Metreleptin zur Behandlung der sehr seltenen Erkrankung (orphan disease) Lipodystrophie.
In den USA ist Metreleptin seit 2014 seitens der amerikanischen Zulassungsbehörde (FDA) unter dem Handelsnamen Myalept zugelassen.[3] Für die EU erfolgte die Zulassung im Juli 2018 als Myalepta.[1][4][5]
Eigenschaften
Metreleptin wird als rekombinantes Protein in E.coli hergestellt.[6] Das Metreleptin wird anschließend gereinigt. Metreleptin besteht aus 147 Aminosäuren mit einer Disulfidbrücke zwischen Cysteinen an den Positionen 97 und 147.[6]
Klinische Angaben
Anwendungsgebiete
Metreleptin ist ein rekombinantes humanes Leptin-Analogon, vorgesehen als Ergänzung zu einer Diät in der Ersatztherapie zur Behandlung von Komplikationen eines Leptin-Mangels bei Patienten mit einer angeborenen oder erworbenen generalisierten Lipodystrophie.[5][7] Es wird subkutan injiziert.
Lipodystrophie ist mit einer Prävalenz von etwa 1 zu 1 Million sehr selten.[8] Metreleptin wurde im Juli 2012 für die EU als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.[5]
Gegenanzeigen und weitere Anwendungsbeschränkungen
Metreleptin darf nicht angewendet werden bei allgemeinem Übergewicht, das nicht mit einer angeborenen Lipodystrophie assoziiert ist,[5][7] sowie bei bestehender Überempfindlichkeit auf Metreleptin.[5][7]
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Metreleptin in der Behandlung einer partiellen Lipodystrophie oder zur Behandlung einer Lebererkrankung, inkl. einer Steatohepatitis, wurden bisher nicht ausreichend untersucht.[5][7] Metreleptin ist nicht vorgesehen zur Anwendung bei Patienten, die aufgrund einer antiretroviralen Therapie an einer HIV-assoziierten Lipodystrophie leiden, oder bei Patienten mit einer metabolischen Erkrankung, inkl. Diabetes mellitus und Hypertriglyceridämie.[5][7]
Unerwünschte Wirkungen
Als Nebenwirkungen wurden Anti-Metreleptin-Antikörper mit neutralisierender Eigenschaft beobachtet.[5][7]
Studien
Aktuell laufen ca. 30 Studien, die bei clinicaltrials.gov gelistet sind.[9]
Handelsnamen
Der Handelsname für Metreleptin in der EU ist Myalepta; Hersteller ist Aegerion (EU). Der Handelsname in den USA lautet Myalept; Hersteller ist Novelion. Aegerion ist die europäische Tochtergesellschaft von Novelion.
Literatur
- JCEM: Brown Rebecc J, et al.: The Diagnosis and Management of Lipodystrophy Syndromes: A Multi-Society Practice Guideline. In: The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Dezember 2016, doi:10.1210/jc.2016-2466.
Einzelnachweise
- ↑ a b Myalepta-Metreleptin, EPAR der EMA (engl.), abgerufen am 15. November 2018
- ↑ An overview of Myalepta and why it is authorised in the EU, EMA (engl.), abgerufen am 15. November 2018
- ↑ Drugs@FDA: FDA Approved Drug Products, FDA: Approval Date(s) and History, Letters, Labels, Reviews for BLA 125390, abgerufen am 4. September 2017.
- ↑ Novelion Therapeutics Announces Marketing Authorization for MYALEPTA® (metreleptin) in the European Union to Treat Generalized and Partial Lipodystrophy (Memento des Originals vom 16. November 2018 im Internet Archive) Info: Der Archivlink wurde automatisch eingesetzt und noch nicht geprüft. Bitte prüfe Original- und Archivlink gemäß Anleitung und entferne dann diesen Hinweis., PM Novelion vom 21. Dezember 2016, abgerufen am 15. November 2018.
- ↑ a b c d e f g h Novelion Therapeutics’ Subsidiary Files for European Approval for Metreleptin as a treatment for Generalized Lipodystrophy and a Subset of Patients with Partial Lipodystrophy (Memento des Originals vom 5. September 2017 im Internet Archive) Info: Der Archivlink wurde automatisch eingesetzt und noch nicht geprüft. Bitte prüfe Original- und Archivlink gemäß Anleitung und entferne dann diesen Hinweis., PM Novelion vom 21. Dezember 2016, abgerufen am 15. November 2018.
- ↑ a b DailyMed - MYALEPT- metreleptin injection, powder, lyophilized, for solution. In: dailymed.nlm.nih.gov. 1. September 2015, abgerufen am 20. September 2017.
- ↑ a b c d e f How Myalept works, Produkt Website (englisch).
- ↑ Lipodystrophie – Fettgewebemangel mit fatalen Folgen, PZ Pharmazeutische Zeitung Ausgabe 24/2017, abgerufen am 4. September 2017.
- ↑ Übersicht der aktuell laufen Studien bei clinicaltrials.gov
